Si votre enfant et vous êtes invités à participer, vous rencontrerez certains termes spécifiques à la recherche. Ceux-ci comprennent :
- Essais cliniques
- Traitement standard
- Phases d’essais
Essais cliniques
Les essais cliniques sont des études de recherche qui visent à améliorer la qualité de vie des patients atteints de drépanocytose. Ils peuvent être conçus pour étudier comment la drépanocytose affecte le corps, comment traiter la drépanocytose et comment améliorer le confort des patients.
En inscrivant (en rejoignant) votre enfant à un essai clinique, une équipe l’étudiera au fil du temps pour évaluer :
- Le degré d’efficacité d’un traitement.
- Si un traitement est sécuritaire.
- Le type d’effets secondaires qu’un traitement peut causer.
Les essais cliniques sont la meilleure façon de déterminer si un nouveau traitement, médicament ou un mélange des deux est meilleur que ce qui existe déjà.
Traitement standard
Dans les essais cliniques, les nouveaux traitements sont comparés au traitement standard. Un traitement standard est le meilleur traitement actuellement disponible. C’est le traitement que les patients reçoivent normalement lorsqu’ils ne font pas partie d’un essai clinique.
Phases d’essais
Les nouveaux traitements passent par des phases d’essai. Chaque phase d’un essai, avant d’être lancée dans un hôpital ou une clinique, est examinée à de nombreuses reprises par différents experts afin de s’assurer que la sécurité et les droits des patients sont protégés.
Chaque traitement est d’abord testé en laboratoire. Si le traitement semble fonctionner, il passera à un essai de phase 1, puis à la phase 2 et, enfin, à la phase 3.
Phase I (1) : Ce type d’essai vise à déterminer la dose la plus élevée d’un traitement qui peut être administrée avec des effets secondaires acceptables. Les groupes de participants à l’étude commencent par une faible dose. La dose est augmentée lentement jusqu’à ce que les effets secondaires soient inacceptables.
Phase II (2) : Sur la base des résultats de la phase 1, le traitement est maintenant administré aux patients. L’étude examine comment l’organisme et la drépanocytose réagissent au traitement et si la dose proposée peut être utilisée en toute sécurité.
Phase III (3) : Le traitement est maintenant comparé au traitement standard pour voir s’il est meilleur d’une manière ou d’une autre (par exemple, s’il réduit la fréquence des crises de douleur, s’il entraîne moins d’effets secondaires ou s’il raccourcit la durée des séjours à l’hôpital). Les enfants et les adolescents sont le plus souvent inscrits aux essais de phase III.
Autres types de recherche
Votre enfant et vous pourriez être invités à participer à une recherche qui ne fait pas partie d’un essai clinique ou qui n’est pas liée à l’essai de traitement médical. Ce type de recherche est également important. Elle peut aider les professionnels de la santé à comprendre l’incidence de la drépanocytose sur la vie des patients et des familles.
Dans d’autres types de recherche, votre enfant et vous pouvez être invités à répondre à des questions lors d’une entrevue, à remplir un sondage, à essayer une nouvelle technologie ou à participer à un nouveau programme visant à aider les patients et les familles à composer avec la drépanocytose.
La participation à des recherches comme celles-ci aide les personnes atteintes de drépanocytose et leurs familles à obtenir un meilleur soutien du système de soins de santé.